长江日报大武汉客户端3月8日讯(记者王双双 通讯员孙亚云)3月8日,记者从中眸医疗科技(武汉)有限公司(以下简称“中眸医疗”)获悉,继国内首个视网膜劈裂症基因治疗完成探索性临床(IIT)研究后,该公司核心产品ZM-02(产品代号)治疗视网膜色素变性(RP)的探索性临床研究获得批准,已通过国家卫生健康委员会的正式备案,并在北京同仁医院完成首例患者用药,开始临床研究。
位于武汉经开区的中眸医疗,由海归博士后沈吟创立,是一家拥有视网膜基因治疗领先技术的创新药公司,主要围绕青少年视网膜劈裂症、视网膜色素变性等眼科疾病,开展系列创新药物研发,并将实验室已取得的研究成果进行产业转化。
中眸医疗创始人沈吟博士在做实验。资料图
视网膜色素变性是一种复杂的遗传性眼科疾病,一度被判为眼科疾病“绝症”,其因各类基因突变,导致视网膜感光细胞退化死亡,从而引发视网膜的感光功能逐渐下降,造成视力丧失,目前全球范围内还没有适用于视网膜色素变性治疗的药物。相关数据显示,该病患病率为1/3000~1/5000,目前全国范围内约有数十万个遗传性视网膜色素变性患者深受其害。
“创新药的研发周期长、投入大,国际上生物医药界曾有‘10年10个亿’的说法。”中眸医疗联合创始人章洁勇介绍,公司针对视网膜色素变性,采用基于光遗传学在视网膜领域重建视觉的新型技术,使用了具备自主知识产权核心编码的光敏蛋白,在推出ZM-02的同时,还能持续进行改造升级和产品迭代。
据介绍,中眸医疗治疗视网膜色素变性技术,是通过一次性球内注射药物,将编码光敏蛋白的基因片段,导入到光感受器下游尚存的视网膜细胞中,使原本不能感光的视网膜细胞获得感光功能,同时也利用视网膜尚存的视觉环路来重建视觉的功能,该治疗不受视网膜色素变性的特定基因突变类型限制,是一种普适性的基因治疗技术,可为重度或晚期的视网膜色素变性患者带来福音。
在中眸医疗创始人沈吟看来,创新药研发进展屡获突破,赢得国内外多家医药公司和研究院纷纷抛来“橄榄枝”,得益于公司在汉搭建起相对完善的眼科视网膜研发部门。据悉,该公司研发人员占比超八成,核心团队深耕神经眼科和视网膜遗传性疾病的基因治疗20余载,今年公司团队再增强援,聘请了原美国加利福尼亚大学伯克利分校视网膜领域的知名教授加盟。
下一步,中眸医疗将围绕眼科疾病开展多条研究管线,适应证覆盖视网膜色素变性、青少年视网膜劈裂症、无脉络膜症、全色盲以及年龄相关性黄斑变性等疾病,加速塑造生物医药产业新质生产力,为百姓健康保驾护航。
【编辑:冀杰】
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