数月前，一名来自马耳他的失明青年远赴湖北十堰太和医院，在纽福斯生物科技有限公司（以下简称“纽福斯生物”）所研发的眼科基因治疗药物NFS-02的帮助下完成了基因注射治疗，负责治疗的专家肯定地说，不久后他将重获光明。

这名马耳他青年所患的Leber遗传性视神经病变（Leber’s Hereditary Optic Neuropathy,以下简称“LHON”）为眼科罕见病，多发病于14—21岁间的男性，患者在短期内视力受损，严重者无法正常生活。在全球范围内，有近70万名患者饱受LHON的困扰。

光谷3551人才企业纽福斯生物是中国首家眼科基因治疗公司，公司核心产品NFS-01是首个获得中美两国临床试验许可的中国眼科基因治疗新药。NFS-02是该公司的第二款新药，旨在治疗ND1基因突变引起的LHON，是目前全球唯一在研针对该疾病的疗法。

习近平总书记指出：生物医药产业是关系国计民生和国家安全的战略性新兴产业。要加强基础研究和科技创新能力建设，把生物医药产业发展的命脉牢牢掌握在我们自己手中。

近日，纽福斯生物创始人、董事长李斌接受长江日报《在场》栏目专访时表示，贯彻落实习近平总书记重要指示精神，专注于为全球眼科疾病患者开发基因疗法，加速临床试验和新药研发的进程，让患者奔向光明未来。

纽福斯生物创始人、董事长李斌为患者做眼科手术。企业供图

医生创业攻坚眼科罕见病

“基因治疗眼遗传疾病，通俗来说就是缺什么补什么。”纽福斯生物专注眼科疾病的体内基因治疗，李斌介绍，基因治疗是生命科学领域未来最为重要的方向之一，眼睛是一个密闭的球体，有许多基因突变所致的遗传病与眼科疾病相关，因此，基因疗法也是公认的治疗眼科遗传病的有效疗法。

纽福斯生物成立于2016年，但李斌与基因治疗的故事要从2002年说起。这一年，在意识到“很多眼科疾病是临床解决不了的”之后，时为华中科技大学同济医学院眼科学博士李斌前往中山大学分子医学中心学习基因治疗技术。

“基因治疗眼遗传疾病是一把钥匙开一把锁，我既懂基因治疗这把钥匙，又懂疾病这把锁，就更容易找到合适的钥匙。”2007年回到武汉同济医院后，李斌于次年正式确定将LHON作为自己的攻坚方向，并在2011年发起全球首个基因治疗LHON临床试验。截至目前，这一试验已累积全球最长随访记录和最大样本量数据，充分证明了基因治疗技术临床应用的长期安全性与有效性。

李斌说，成立纽福斯生物是“自然而然的选择”。在他的一篇关于LHON基因治疗的研究文章发表后，一大批患者蜂拥而至，来寻求黑暗世界里的一丝曙光。“十几岁的小孩，突然间双眼都看不见，病人和家人都非常痛苦，我心里也很难受。”李斌回忆，受临床试验有限名额的限制，并不是所有患者都有机会接受治疗，“所以我觉得我应该成立一个公司，把它做成药，让病人有治疗方法”。

近年来，中国基因治疗赛道逐渐兴起，纽福斯生物也于今年8月完成近7亿元C+轮融资，这是国内基因治疗企业今年获得的最大一笔融资，也是唯一的一笔C+轮融资。与此同时，“医生创业”也成热潮。“这是一个好现象，科学是纯粹的，但也一定是为人类服务的。做公司如果成功，一定是对人类社会有贡献的。”李斌说。

研发人员正在进行产品研发。企业供图

多数产品瞄准“全球首创”

目前，纽福斯生物的首款产品NFS-01成为国内首个完成3期临床试验患者入组的基因治疗药物，在美国的临床试验也顺利推进。这也意味着这款全球首创眼科基因治疗药物距离上市再近一步。

“创业需要坚守、定力和全身心投入。”在李斌看来，新药研发存在周期长、费用高和成功率低等特点，每一款新药的诞生都异常艰难，要经历漫长的黑夜。他告诉记者，NFS-01有望在明年年底上市，“终于看到曙光”。

据了解，除武汉总部外，纽福斯生物在上海、苏州以及美国圣地亚哥设立公司分部。其中，作为纽福斯生物的基因治疗独立商业化生产基地，于2021年落成的新工厂投资逾两亿元。

“全球市场足够大，不要把自己限制在河水里，也去海里扑腾两下。”李斌介绍，自创立之初，纽福斯生物就确立了立足中国、面向全球的战略目标，进展最快的NFS-01被美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)授予“孤儿药”（用于预防、治疗、诊断罕见病的药品）称号，是首个获得中美两国临床试验许可的中国眼科基因治疗新药，NFS-02也获得了美国孤儿药资格认定，正在开展全球多中心临床试验。

据介绍，纽福斯生物已建立丰富的产品线，包含针对视神经损伤疾病、血管性视网膜病变等多种眼科疾病的10余个在研项目，其中绝大多数都瞄准了全球首创，“走别人没走过的路非常艰难，但这也是厚积薄发的过程”。

“我们希望未来五年，在全球迅速形成‘眼科基因治疗产品’的纽福斯名片。”李斌表示，目前纽福斯生物的核心产品都是针对眼科罕见病的基因治疗药物，但并不会仅限于这一赛道，未来也会进行眼科常见病研究，“希望也相信未来中国的基因药物能够造福全球眼科患者，帮助他们重拾美好视界。”

（长江日报记者李琴 实习生覃佳怡）

【编辑：王戎飞】